Giá đến 85 tỷ mỗi liều được mệnh danh là loại thuốc đắt nhất thế giới

Hôm thứ Ba tuần qua, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Hemgenix, một liệu pháp gen tiên tiến được thiết kế để điều trị cho người lớn mắc bệnh máu khó đông B, một chứng rối loạn di truyền nghiêm trọng, trong đó mọi người không sản xuất được loại protein quan trọng cần thiết để đông máu trong trường hợp chảy máu.

Cho đến nay, các phương pháp điều trị điển hình yêu cầu tiêm định kỳ để duy trì đủ lượng protein bị thiếu ở bệnh nhân, nhưng nhờ có Hemgenix, những người mắc bệnh máu khó đông B cần một lần truyền IV duy nhất để có thể được chữa khỏi vĩnh viễn. Vấn đề duy nhất là liều duy nhất đó có giá không dưới 3,5 triệu USD, khiến Hemgenix trở thành loại thuốc đắt nhất từ ​​trước đến nay.

“Sự chấp thuận ngày hôm nay cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia B và thể hiện bước tiến quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp cải tiến dành cho những người gặp phải gánh nặng bệnh tật liên quan đến dạng bệnh rối loạn chảy máu này,” Tiến sĩ Peter Marks, giám đốc Trung tâm Phòng chống bệnh Hemophilia của FDA. Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học, cho biết.

[tinmoi]

Theo một phân tích hiệu quả chi phí gần đây của Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng, một tổ chức nghiên cứu phi lợi nhuận độc lập, mức giá hợp lý cho Hemgenix sẽ nằm trong khoảng từ 2,93 triệu đến 2,96 triệu USD, mức giá này vẫn còn quá đắt đối với người bình thường.

Tuy nhiên, bất chấp mức giá quá cao, nhiều người tin rằng Hemgenix có cơ hội thành công, vì hai lý do: các liệu pháp điều trị bệnh rối loạn chảy máu B hiện tại cũng vô cùng đắt đỏ và những người mắc bệnh này thường xuyên phải sống trong nỗi sợ hãi về tình trạng chảy máu có thể khiến họ phải trả giá bằng mạng sống.

Các liệu pháp gen đã trở nên đắt đỏ hơn trong những năm qua. Trở lại năm 2018, các tờ báo đã viết về Luxturna, một phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen một liều cho bệnh mù di truyền, vào thời điểm đó là loại thuốc đắt nhất thế giới. Nó có giá khoảng 850.000 USD.

Để khẳng định danh hiệu ‘thuốc đắt nhất thế giới’, Hemgenix đã truất ngôi Zynteglo, thuốc điều trị bệnh rối loạn máu beta thalassemia, có giá 2,8 triệu USD.